Kistik fibroz, orak hücreli anemi ve Parkinson gibi tedavisi olmayan kalıtsal hastalıkları tedavi edebilen genetik bir “İsviçre çakısı” oluşturuldu.
Bu teknoloji, çığır açan Crispr geninde bir gelişmedir. Düzenleme prosedürü ilk olarak 2012’de geliştirildi ve tartışmasız şimdiye kadar yaratılmış en güçlü tıbbi araç.
Crispr bir tedavi olarak muazzam bir potansiyele sahiptir, ancak bunu engelleyen bir konu, kesen ve kesen bakteri kaynaklı enzim olan Cas9’dur. hatalı veya istenmeyen genlerin yerini alır – kolayca paketlenemeyecek kadar büyüktür ve kullanımlarını sınırlar.
Daha küçük ama aynı derecede etkili bir alternatif bulmak birkaç yıldır bir öncelik olmuştur.
Stanford Üniversitesi’nden bir araştırma ekibi, Cas9’un yarıdan daha azına sahip olan küçük bir akrabası olan Cas14’e odaklandı. Ancak, memelilerde doğal olarak çalışmaz.
Dr Lei Qi ve ekibi, bunu düzeltmek için Cas14 enzimini genetik olarak manipüle etmeye çalıştı ve yaratılışlarına CasMINI adını verdiler.
“Daha önce vardı. çalışan CRISPR’lerin performansını iyileştirmek için başkalarının çabaları. Ancak bizim çalışmamız çalışmayan bir çalışmayı yapan ilk çalışmadır” dedi. /p>
“Çalışma, bilgilerimize göre, bir genom düzenleme teknolojisi olarak bugüne kadarki en küçük CRISPR’yi sunuyor. İnsanlar bazen Cas9’u moleküler makas olarak düşünürlerse, burada çok işlevli bir İsviçre bıçağı yarattık. Çok büyük değil, minyatür, kolay kullanım için son derece taşınabilir.”
CasMINI’nin küçülen ölçeği, Crispr teknolojisinin cephaneliğini daha da artırarak, kullanımını ve açılmasını daha da kolaylaştırıyor. saldırı için daha fazla hastalık.
Dr Qi, “Minyatür bir CasMINI’nin mevcudiyeti yeni uygulamalara olanak sağlıyor” diyor.
“Genetik hastalıkları tedavi etmek, kanseri iyileştirmek ve organ dejenerasyonunu tersine çevirmek için bir terapi haline gelmesi dilek listemizde yer alıyor.”
CRISPR-Cas9 gen düzenlemesi nasıl çalışır
Profesör Emmanuelle Charpentier ve Crispr-Cas9’un ortak kaşifleri Jennifer Doudna, çalışmaları nedeniyle geçen yıl Nobel Kimya Ödülü’nü kazandı.
Bakterilerin, virüslere karşı savunmak için Cas9 adlı bir proteini kullanan ve bunu istilacı virüsün DNA’sını keserek yapan ilkel bir bağışıklık sistemine sahip olduklarını buldular.
Bilim adamları, kuşanmayı başardılar. bu, hatalı veya istenmeyen genleri bir genetik kılavuza bağlayarak tam olarak hedef alma ve kaldırma yeteneği.
Bu teknolojinin potansiyeli muazzamdır ve bilim adamları ile doktorların birçok tedavi edilemez ve kalıtsal durumun temel nedenini hedeflemelerine kapı açar.
Crispr’ın insanlar üzerinde kullanımı, uzun vadeli etkileri, güvenliği ve “Tanrı’yı oynamanın” etik sonuçları hakkında endişe duyan insanlarla yapılan bir dizi çalışma ile büyük ölçüde sınırlandırılmıştır.
İnsanlar üzerinde yasa dışı kullanım örnekleri kaydedilmiştir ve en kötü bilinen örnek, Crispr’i doğmamış iki ikiz kızın embriyolarını HIV’e dirençli hale getirmek için kullanan gözden düşmüş bilim adamı He Jiankui’dir.
Bununla birlikte, etik kaygılara rağmen bilim adamları, hastalığa karşı bir silah olarak potansiyelinden yararlanmaya hevesli.
Bulgular Molecular Cell dergisinde yayınlandı.